LR097 海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的安全性和有效性研究

 1.年龄14 ~ 75岁（含边界值，以签署知情同意书时为准；小于18周岁的受试者体重需≥50 kg），性别不限
2.6个月内诊断为非重型再生障碍性贫血
3.生活功能状态（ECOG）评分0-1分
 1 其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病
2 筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常
3 达到重型再障诊断标准
4 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆≥50%或存在溶血性PNH克隆
5 随机前接受ATG、环孢素、TPO-R激动剂、雄激素等药物对再障进行治疗且未完成洗脱
6 随机前使用促红细胞生成素治疗
7 随机前使用皮质类固醇、G-CSF和GM-CSF 治疗
8 既往有造血干细胞移植病史者
9 随机前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的受试者
10 既往有肝硬化病史或门脉高压症病史
11 筛选时谷丙转氨酶、谷草转氨酶、总胆红素、血肌酐高于正常值上限
12 既往或筛选时为HIV感染或携带者；丙肝抗体阳性；乙肝表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性，且HBV-DNA检测提示有病毒复制
13 随机前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者
14 筛选时有未控制的高血压，严重心律失常，III/IV级（纽约心脏协会分级）的充血性心力衰竭
15 已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药或环孢素禁忌或高敏者
16 筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者
17 妊娠或哺乳妇女 交通补贴:300元/次，免费用药检查 1、6个月内的确诊病历
2、近1个月内的血常规报告
3、近期如有用药治疗，请提供相应用药证明（处方单，发票，购药证明等）1.山东第一医科大学第二附属医院

2.连云港市第一人民医院

3.泰安市中心医院

4.中国医学科学院血液病医院

5.临沂市人民医院

6.新乡市中心医院

7.邢台市人民医院

8.河南省肿瘤医院

9.邯郸市第一医院

10.河北医科大学第二医院

11.苏州大学附属第一医院

12.江西省人民医院

13.吉林大学第一医院

14.河南科技大学第一附属医院

15.四川大学华西医院

16.福建医科大学附属协和医院

17.中国医学科学院北京协和医院

18.广州市第一人民医院

19.长治医学院附属和平医院

20.天津医科大学总医院

21.江苏省人民医院