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孩子确诊急性淋巴细胞白血病怎么办?这些治疗选择家长要知道

发布日期:2025-02-25 08:50:12   来源 : 蝼蚁之聊临研    作者 :萤火虫也会发光    浏览量 :71
萤火虫也会发光 蝼蚁之聊临研 发布日期:2025-02-25 08:50:12  
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儿童急性淋巴细胞白血病







CD19单链抗体嵌合

抗原受体T细胞注射液


项目:CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液

适应症:B淋巴细胞白血病

类型:CART细胞


儿童白血病


    急性淋巴细胞白血病是由于淋巴细胞前体细胞在骨髓内异常增殖,大量积聚并抑制正常造血,从而导致贫血、出血、感染等一系列症状,并可浸润到身体其他器官和组织的恶性疾病。在儿童恶性肿瘤中,ALL 最为常见,约占儿童白血病的 70%~85%。


    ALL的确切病因尚不明确,但可能与以下因素有关:


    遗传因素:某些遗传综合征,如唐氏综合征、范可尼贫血等,患儿患 ALL 的风险明显增加。此外,家族中若有白血病患者,其他儿童患 ALL 的几率也可能会有所上升。

    环境因素:长期暴露于高剂量辐射环境、接触某些化学物质如苯及苯的衍生物等,可能增加儿童患 ALL 的风险。此外,病毒感染如人类T淋巴细胞病毒Ⅰ型(HTLV-Ⅰ)等,也与 ALL 的发生有一定关联。

    免疫因素:儿童免疫系统发育尚未完善,免疫功能低下时,机体对一些致癌因素的抵抗力减弱,可能更容易发生白血病。


    儿童白血病常见症状主要包括:


    发热:是最常见的症状之一,可为低热,也可高达 39℃~40℃以上,常伴有畏寒、出汗等。发热的原因主要是由于白血病细胞释放致热原,以及患儿免疫功能低下,容易合并感染。

    贫血:表现为面色苍白、头晕、乏力、活动后气促等。随着病情进展,贫血症状会逐渐加重。

    出血:可表现为皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等,严重者可出现内脏出血,如消化道出血、颅内出血等。

    肝、脾、淋巴结肿大:多数患儿会有不同程度的肝、脾肿大,质地柔软或中等硬度。全身浅表淋巴结肿大,以颈部、腋窝、腹股沟等处常见,肿大的淋巴结一般无压痛,质地中等,可活动。

    骨和关节疼痛:由于白血病细胞浸润骨骼和关节,患儿常出现骨痛、关节痛,疼痛程度不一,可为隐痛、胀痛或剧痛,部分患儿可出现跛行。


# 悠然的岁月


诊断与治疗


    诊断通常包括:


    血液检查:血常规、外周血涂片。常表现为白细胞计数增高或降低,分类可见原始和幼稚淋巴细胞,血红蛋白和血小板常降低。

    骨髓检查:骨髓穿刺和活检。骨髓检查是诊断ALL的金标准。通过骨髓穿刺,观察骨髓中原始和幼稚淋巴细胞的比例、形态等,若原始及幼稚淋巴细胞≥20%,则可诊断为ALL。

    影像学检查:X光、CT、MRI等。CT、MRI是白血病影像检查的重要方法,能清晰显示病变的特点和范围,为临床诊断和治疗提供重要的依据。

    免疫分型:利用流式细胞术等方法,检测白血病细胞表面的抗原表达,有助于确定白血病细胞的来源和类型,对诊断、治疗及预后判断有重要意义。

    细胞遗传学和分子生物学检查:检测白血病细胞的染色体核型分析、融合基因等,可发现一些特殊的遗传学异常,如 t (9;22)(q34;q11)形成的 BCR-ABL 融合基因等,这些异常与疾病的预后和治疗方案的选择密切相关。


    治疗方法有:


    化疗:主要治疗手段,分诱导、巩固和维持三个阶段。是儿童 ALL 治疗的主要手段,通常分为诱导缓解治疗、巩固治疗、维持治疗等阶段。通过联合使用多种化疗药物,如长春新碱、柔红霉素、左旋门冬酰胺酶、泼尼松等,最大限度地杀灭白血病细胞,诱导病情缓解,并防止复发。

    放疗:用于预防或治疗中枢神经系统白血病。

    靶向治疗:针对特定基因突变或蛋白质的药物。

    造血干细胞移植:用于高危或复发患者。对于高危或复发难治性 ALL 患儿,造血干细胞移植是一种有效的治疗方法。可选择异基因造血干细胞移植或自体造血干细胞移植,通过移植健康的造血干细胞,重建患儿的造血和免疫功能。

    支持治疗:包括成分输血、预防和治疗感染、营养支持等。在化疗过程中,患儿可能会出现严重的骨髓抑制,导致贫血、血小板减少等,需要及时输注红细胞、血小板等血液制品。同时,由于免疫功能低下,容易发生感染,需要积极预防和治疗感染,保证患儿的营养摄入,维持身体的正常功能。


    随着治疗方案的不断优化和完善,儿童 ALL 的预后已有了显著改善。目前,儿童 ALL 的总体治愈率可达 80% 左右。低危组患儿的治愈率更高,可达 90% 以上;而高危组患儿的治愈率相对较低,但通过积极治疗,也有不少患儿能够获得长期生存。预后因素包括年龄、白细胞计数、遗传学特征和治疗反应等。

    儿童ALL的治疗是一个长期的过程,需要家长和患儿积极配合医生,定期复查,坚持规范治疗,以提高治愈率,改善生活质量。


    护理与支持:


    感染预防:保持个人卫生,避免感染。

    营养支持:提供高蛋白、高热量饮食。

    心理支持:帮助患儿及家属应对心理压力。

    定期随访:监测病情,及时发现复发。


    针对儿童急性淋巴细胞白血病,目前尚无明确预防方法,但避免接触有害化学物质和辐射可能有助于降低风险。儿童ALL是一种可治愈的疾病,早期诊断和规范治疗是关键。家长应密切关注孩子的健康状况,及时就医。


患者入组标准


    1) 筛选时年龄25岁(含)以下,性别不限; 

    2) 骨髓检查明确诊断为急性B淋巴细胞白血病且满足以下条件之一:复发性B-ALL:首次缓解后12个月内复发;一线/多线挽救化疗后复发;自体或异基因造血干细胞移植后复发;难治性B-ALL:经规范的诱导方案化疗2个疗程未获完全缓解者,或一线/多线挽救化疗后未达到完全缓解者;Ph+ALL受试者以下情况可以入选:至少接受过2种TKI(酪氨酸激酶抑制剂)治疗后复发或难治;如伴t315i突变的Ph+ALL受试者对一、二代TKI类药物耐药,在缺乏有效的TKI类药物治疗的情况下,不要求受试者必须接受至少两种TKI类药物治疗;无法耐受TKI治疗;存在TKI治疗的禁忌症; 

    3) 筛选前3个月内测得骨髓(BM)或外周血(PB)肿瘤细胞表达CD19;

    4) 骨髓原幼淋巴细胞比例≥5%; 

    5) 器官功能良好,且需要符合以下标准:ALT≤5倍正常值上限(ULN);总胆红素≤2倍ULN(Gilbert’s综合征≤3倍ULN);不吸氧时,无>1级的呼吸困难,血氧饱和度>95%;左心室射血分数(LVEF)≥50%;血清肌酐≤1.5倍ULN; 

    6) Karnofsky评分(≥16岁)≥70或 Lansky(<16岁)评分≥50; 

    7) 预计生存期至少12周;


患者排除标准


    1) 单纯的髓外复发; 

    2) 有遗传学疾病,唐氏综合症除外; 

    3) 患有伯基特淋巴瘤/白血病; 

    4) 筛选前接受过以下抗肿瘤治疗:4周内接受过任何化疗、靶向治疗等药物治疗;14天内接受过放疗;7天内接受鞘内治疗;3天内接受TKI治疗;3天内接受短效细胞毒性或抗增殖药物; 

    5) 有其它恶性肿瘤史或同时患有其它恶性肿瘤者(除外充分治疗的宫颈原位癌、 基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌、甲状腺癌、根治 术后的导管原位癌);


患者筛选流程



项目亮点:


    1)新型细胞治疗技术、精准治疗、患者痛苦小;

    2)免费检查、免费细胞治疗、额外的营养及交通补助。


初筛流程:


    1)发现患者符合初筛要点,收集整理患者最近的检查报告和入院记录等病历资料;

    2)发送患者病历资料进行初审(半个小时内反馈是否符合要求);

    3)患者到医院签署知情同意、检查;

    4)检查结果符合要求,安排入组。



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