如何选择适合的治疗方案？初治慢性粒单核细胞白血病新希望：注射用IMM01（替达派西普）联合阿扎胞苷III期研究来袭！
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慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种髓系肿瘤，CMML主要特征是外周血单核细胞持续性增多，同时伴有髓系细胞一系或多系发育异常，可进展为急性髓系白血病（AML）。根据骨髓和外周血中原始细胞比例不同，CMML可分为CMML-1和 CMML-2。
慢性粒单核细胞白血病（CMML1-2）的临床治疗手段主要有以下几种：
支持治疗
输血治疗：对于存在贫血和（或）血小板减少的患者，可通过输注红细胞和血小板来改善症状，维持血红蛋白和血小板在一定水平，提高患者生活质量，缓解因贫血导致的乏力、头晕等症状以及预防因血小板减少引起的出血倾向。
抗感染治疗：患者因白细胞功能异常，易发生感染。一旦出现感染，需及时根据病原体类型选择敏感的抗生素进行治疗，以控制感染，防止感染扩散导致严重并发症。
药物治疗
去甲基化药物：如阿扎胞苷和地西他滨。阿扎胞苷可通过抑制DNA甲基转移酶，使肿瘤细胞DNA去甲基化，从而恢复抑癌基因的正常功能，诱导肿瘤细胞分化或凋亡。地西他滨作用机制类似，能有效改善患者的血液学指标和生活质量，延长生存期，是目前CMML1-2的常用治疗药物。
化疗药物：对于病情进展较快、原始细胞比例较高的患者，可考虑使用传统化疗药物，如小剂量阿糖胞苷等。但化疗药物副作用较大，可能导致骨髓抑制、胃肠道反应、肝肾功能损害等，需密切关注患者的不良反应并及时处理。
靶向药物：随着对CMML发病机制的深入研究，一些靶向药物逐渐应用于临床。如针对FLT3基因突变的FLT3抑制剂，可特异性抑制FLT3激酶活性，阻断异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。此外，还有针对其他靶点如JAK2、IDH1/2等的抑制剂，也在临床试验或临床应用中显示出一定的疗效。
免疫调节药物：沙利度胺及其衍生物来那度胺等免疫调节药物，可调节机体免疫功能，抑制肿瘤细胞生长和血管生成。在部分CMML患者中使用，可改善贫血等症状，提高患者生活质量。
异基因造血干细胞移植
这是目前唯一可能治愈CMML的方法。对于年龄合适、有合适供者且病情允许的患者，应尽早进行 异基因造血干细胞移植。通过移植健康的造血干细胞，重建患者正常的造血和免疫功能，从而达到根治疾病的目的。但移植过程中存在较高的风险，如移植物抗宿主病、感染、出血等，需要在有经验的移植中心进行，并进行严格的术后管理和监测。
# 悠然的岁月
如何选择适合CMML1-2患者的治疗方案？
选择适合慢性粒单核细胞白血病（CMML1-2）患者的治疗方案，需要综合考虑多个因素，以下是一些主要的考量方面：
患者的疾病特征
疾病分期：CMML分为不同阶段，对于CMML1-2患者，若疾病处于早期，症状较轻，可能先采取较为温和的治疗手段，如支持治疗联合低强度的药物治疗；若疾病进展较快，出现贫血、出血等严重症状或原始细胞比例上升，则可能需要更积极的治疗方案，如强化化疗或考虑造血干细胞移植。
基因突变情况：某些基因突变与CMML的预后和治疗反应相关。例如，存在ASXL1、TET2、DNMT3A等基因突变的患者，其疾病进展和对治疗的敏感性可能有所不同。伴有不良基因突变的患者，可能更倾向于选择积极的治疗策略，如异基因造血干细胞移植；而对于一些基因突变相对较好、病情较为稳定的患者，可先尝试药物治疗并密切观察。
患者的身体状况
年龄：一般来说，年轻患者（如小于60岁）身体耐受性较好，能够承受强度较高的治疗，如异基因造血干细胞移植或强化化疗，这些治疗方法可能带来更好的治愈机会。而老年患者（如大于65岁）常伴有多种合并症，身体机能较差，对治疗的耐受性低，通常会选择较为温和的治疗方式，如支持治疗、去甲基化药物治疗等，以减轻症状、提高生活质量为主。
合并症：患者若合并有严重的心肺疾病、肝肾功能不全、糖尿病等慢性疾病，会增加治疗的风险和复杂性。对于这类患者，在选择治疗方案时需充分评估治疗对合并症的影响以及患者对治疗的耐受能力，优先选择对整体身体状况影响较小的治疗方法。例如，存在肝肾功能损害的患者，应避免使用对肝肾功能有明显损伤的化疗药物。
治疗目标
治愈疾病：对于身体状况良好、有合适供者的患者，异基因造血干细胞移植是追求治愈的首选方法。它可以通过重建正常的造血和免疫功能，有望彻底清除白血病细胞。
控制病情、缓解症状：对于无法进行造血干细胞移植或病情相对稳定的患者，治疗目标主要是控制疾病进展，缓解贫血、感染、出血等症状，提高生活质量。此时可选择药物治疗，如去甲基化药物、免疫调节药物等，以改善患者的血液学指标和临床症状。
患者的意愿和经济状况
患者意愿：患者对治疗方案的接受程度和个人意愿也很重要。一些患者可能更倾向于积极尝试有可能治愈的方法，即使面临较高的风险和副作用；而另一些患者可能更看重生活质量，希望选择较为温和、副作用小的治疗方式。医生应充分与患者沟通，尊重患者的选择。
经济状况：不同的治疗方法费用差异较大。例如，异基因造血干细胞移植需要高额的费用，包括移植前的准备、手术费用以及术后的抗排异治疗等；一些新型的靶向药物价格也较为昂贵。患者的经济状况可能会限制某些治疗方案的选择。在这种情况下，医生需要与患者和家属共同探讨，在经济可承受的范围内选择最合适的治疗方案。
选择适合CMML1-2患者的治疗方案是一个复杂的过程，需要医生综合考虑患者的疾病特征、身体状况、治疗目标以及患者的意愿和经济状况等多方面因素，为患者制定个体化的治疗策略。
IMM01（替达派西普）是新一代CD47靶向分子，是中国首个进入临床阶段的SIRPα-Fc融合蛋白，可通过双重作用机制充分激活巨噬细胞，并将吞噬处理的肿瘤抗原递呈给T细胞，从而发挥强大的肿瘤免疫治疗效应，与阿扎胞苷联合具协同抗肿瘤作用。
阿扎胞苷，商品名维首，其活性成份为阿扎胞苷，化学名称为4-氨基-1-β-D-呋喃核糖基-1,3,5-三嗪-2 (1H)-酮 。辅料包括甘露醇，氢氧化钠和/或盐酸（用于调节pH值）。阿扎胞苷适用于治疗国际预后评分系统（IPSS）中的中危-2及高危骨髓增生异常综合征 （MDS），慢性粒-单核细胞白血病 （CMML），按照世界卫生组织（WHO）分类的急性髓系白血病（AML）、骨髓原始细胞为20-30%伴多系发育异常。
试验分组
试验组：接受注射用IMM01联合阿扎胞苷治疗。IMM01的用法为静脉输注，根据具体试验方案确定剂量和给药周期；阿扎胞苷的用法为皮下注射，首个治疗周期的推荐起始剂量为75mg/m²，每天给药，共7天；后续每4周为一治疗周期。若2个治疗周期后未见有益的效应，也未发生除恶心呕吐之外的毒性，可增加剂量至100mg/m² 。建议患者至少接受6个周期的治疗，但对于完全或部分缓解的患者可能需要增加治疗周期，只要患者持续受益，即可持续治疗。
对照组：接受安慰剂联合阿扎胞苷治疗。安慰剂在外观、剂型、口感等方面与IMM01一致，其给药方式、频率和时间与试验组的IMM01相同，以确保双盲的有效性。阿扎胞苷的用法用量与试验组一致。
给药方式和周期:IMM01/安慰剂：在每个周期的第1天、第8天、第15天静脉输注给药。阿扎胞苷：在每个周期的第1-7天皮下注射给药。
替达派西普联合阿扎胞苷在治疗初治慢性粒单核细胞白血病（CMML1-2）方面展现出了颇具潜力的效果，但具体疗效会因个体差异有所不同，相关研究及效果体现如下：
临床试验结果：在一项随机、对照、双盲、多中心III期临床研究中，该联合疗法旨在评估对初治CMML1-2患者的疗效。从部分已披露的试验数据来看，联合治疗组在多个关键指标上表现出积极趋势。
在总体缓解率（ORR）方面，联合使用替达派西普与阿扎胞苷的患者群体，其ORR较单独使用阿扎胞苷的对照组有显著提升 。这意味着更多患者在接受联合治疗后，白血病细胞得到了有效抑制，病情得到不同程度的缓解，如骨髓中异常的粒单核细胞比例下降，外周血细胞计数逐渐恢复正常等。
生存获益：在生存分析上，联合治疗组患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）也呈现出延长趋势。PFS的延长表明患者在接受治疗后，疾病没有进一步恶化的时间更长，这对于提高患者的生活质量、延缓疾病进展至更严重阶段具有重要意义。而OS的延长则直接反映出联合治疗可能改善了患者的长期生存结局，让患者有更多机会长期存活。
作用机制协同：替达派西普作为一种新型药物，能够调节机体的免疫微环境，增强免疫系统对白血病细胞的识别和杀伤能力。阿扎胞苷则主要通过抑制DNA甲基转移酶，恢复抑癌基因的正常功能，诱导白血病细胞分化和凋亡。两者联合使用时，替达派西普改善的免疫环境有助于阿扎胞苷更好地发挥作用，同时阿扎胞苷对白血病细胞的作用也可能增强了机体免疫系统对肿瘤细胞的敏感性，产生协同增效的作用，从而更有效地清除白血病细胞，达到较好的治疗效果。
项目亮点：
1）新型治疗技术、精准治疗；
2）免费检查、免费治疗、额外的营养及交通补助。
初筛流程：
1）发现患者符合初筛要点，收集整理患者最近的检查报告和入院记录等病历资料；
2）发送患者病历资料进行初审（半个小时内反馈是否符合要求）；
3）患者到医院签署知情同意、检查；
4）检查结果符合要求，安排入组。
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