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慢性原发免疫性血小板减少症126项目患者招募

发布日期:2025-01-02 12:30:45   来源 : 尘埃谈临研    作者 :萤火虫    浏览量 :78
萤火虫 尘埃谈临研 发布日期:2025-01-02 12:30:45  
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临床

招募


慢性原发免疫性血小板减少症

慢性原发免疫性血小板减少症



Part.1

 认识ITP





    原发免疫性血小板减少症(ITP),以往称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性疾病。是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。通过对患者血小板相关抗体的研究,公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板,造成患者血小板生成不足。临床表现血小板计数不同程度的减少、伴或不伴皮肤黏膜出血症状。ITP在各个年龄阶段均可发病,一般儿童多为急性型,成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同。




Part.2

 ITP病因分析 





1.抗血小板自身抗体

    大多数患者抗血小板自身抗体与血小板计数之间呈负相关性。抗血小板自身抗体产生的部位已知主要在脾脏,同时认为血小板破坏的主要器官也是脾脏,说明脾脏在ITP的发病过程中起着中心作用。

2.T细胞异常

    已在ITP患者血液中发现血小板反应性T细胞。

3.血小板相关抗原

    有学者认为是机体对血小板相关抗原发生免疫反应引起血小板减少。

4.病毒感染

    儿童急性ITP常与病毒感染有关,是病毒感染后的一种天然免疫防卫反应引起的免疫复合物病。



Part.3

临床表现 





    临床可根据ITP患者病程分为急性型和慢性型。病程在6个月以内者称为急性型,大于6个月者称为慢性型。有些是急性转为慢性型。

    1.急性型ITP一般起病急骤,表现全身性皮肤、黏膜多部位出血。最常见于肢体的远端皮肤瘀斑,严重者瘀斑可融合成片或形成血泡。口腔黏膜、舌体上血泡,牙龈和鼻腔出血。少数可有消化道和视网膜等部位出血。颅内出血者少见,但在急性期血小板明显减少时仍可能发生而危及生命。急性ITP多为自限性,部分病程迁延不愈而转为慢性ITP。

    2.慢性型ITP一般起病隐袭,出血症状与血小板计数相关,30%~40%患者在诊断时无任何症状。主要表现不同程度的皮肤小出血点或瘀斑,尤其在搔抓或外伤后易出现。女性可表现月经量增多。

    3.乏力许多患者存在明显的乏力症状,部分患者表现比较突出。对有明显乏力症状者也是疾病治疗的指征。




Part.4

常规检查 





    1.血常规:血小板计数不同程度的减少,血小板大小及形态异常。一般无明显白细胞减少和血红蛋白降低。

    2.骨髓检查:主要是巨核细胞系的改变。①骨髓巨核细胞数量增加或正常。但能产生血小板的巨核细胞数量明显减少或缺乏。②突出变化是巨核细胞的核浆成熟不平衡,胞质中颗粒减少、并出现空泡、变性等。

    3.抗血小板抗体测定:绝大多数ITP患者抗血小板抗体水平升高。




Part.5

治疗方案 





    由于儿童急性ITP常与病毒感染有关,又多为自限性,以对症治疗为主。成人ITP自发完全和持久缓解者<10%,治疗原则应是止血而不是将血小板提升至正常。是否需要治疗主要取决于患者出血严重程度而不是过多关注血小板计数。血小板计数超过30×10/L并且无症状者一般不需治疗。

    1.糖皮质激素是治疗ITP的首选药物。适用血小板计数<30×10/L,并且有严重出血;或出血危险者;或存在明显的乏力症状者。一般口服首选泼尼松。治疗有效后逐渐减量直至停药。

    2.大剂量静脉丙种球蛋白在有紧急出血情况时应用,副作用轻微。

    3.脾切除脾切除被认为是仅次于糖皮质激素的主要治疗方法。用于糖皮质激素治疗无效或剂量依赖者。有效率在60%~80%。

    4.其他免疫抑制剂包括达那唑、长春新碱、环磷酰胺、环孢素A、硫唑嘌呤等。对慢性ITP经糖皮质激素或脾切除治疗疗效不佳者,或者不适宜糖皮质激素、脾切除治疗者可采用其中单一药物治疗或联合方案治疗。

    5.血小板生成素受体激动剂是与发病机制研究成果相关的治疗理念的更新。包括血小板生成素(TPO)、TPO拟肽和非拟肽类TPO类似物。此类药物耐受性良好,不良反应轻微。

    6.利妥昔单抗(rituximab、抗CD20单抗、美罗华)可抑制生成抗血小板自身抗体的异常B细胞。使ITP获得长期持续缓解,但起效较慢、价格较昂贵。




Part.6

免费临床项目





    1.年龄18-80岁(含临界值);

    2.符合慢性(持续时间:≥12个月)原发免疫性血小板减少症患者;

    3.既往接受至少1种ITP一线标准治疗后疗效不能维持、或复发、或不能耐受标准治疗、或应答不足;

    4.受试者必须有既往ITP标准治疗应答史(血小板计数≥50x10^9/L),以便排除骨髓增生异常综合征或血小板减少症等其他原因。

    126项目目标患者:既往和近期都有激素应答的、既往对CD20治疗有应答的、既往对SYKi抑制剂有应答的、对CD20单抗和SYKI有效果也要同时对激素有效果。





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